وداعاً لأدوية الكوليسترول؟ دراسة أولية تكشف عن علاج جيني دائم لأمراض القلب

في خطوة قد تحدث تحولًا جذريًا في علاج أمراض القلب، تمكن فريق من العلماء الأمريكيين من استخدام تقنية تعديل الجينات CRISPR-Cas9 لخفض مستويات الكوليسترول الضار بشكل كبير ودائم، ما قد يفتح الباب أمام علاجٍ يُغني عن الأدوية مدى الحياة.

جاء ذلك ضمن دراسة أولية نُشرت في مجلة New England Journal of Medicine وأُعلن عنها خلال مؤتمر الجمعية الأمريكية لأمراض القلب في نيو أورلينز.

تقنية "كريسبر" تحدث طفرة في علاج الكوليسترول

اعتمد الباحثون في الدراسة على تقنية كريسبر، التي تعمل كمقصّ جزيئي يقطع أجزاء محددة من الحمض النووي لتعديلها أو تعطيلها.

وشملت التجربة 15 مريضًا يعانون من ارتفاع شديد في الكوليسترول، وهدفت أساسًا إلى اختبار سلامة العلاج الجديد.

ورغم محدودية حجم العينة، جاءت النتائج مشجعة للغاية؛ إذ سجّل المشاركون انخفاضًا بنسبة 50% في الكوليسترول الضار (LDL)، و55% في الدهون الثلاثية، وهما من أبرز مسببات أمراض القلب والشرايين.

قال الدكتور ستيفن نيسن، كبير الباحثين في الدراسة ورئيس معهد القلب والأوعية الدموية في “كليفلاند كلينك” بأوهايو: "نأمل أن يمثل هذا العلاج حلاً دائمًا، بحيث يمكن للمرضى الخضوع لعلاج واحد فقط يضمن لهم مستويات منخفضة من الكوليسترول لبقية حياتهم."

وأضاف نيسن أن فكرة تحقيق مثل هذا الإنجاز كانت "مجرد حلم مستحيل" قبل 15 عامًا، مؤكدًا أن التطورات في تقنيات تعديل الجينات جعلت الحلم واقعًا ملموسًا اليوم.

طفرة وراثية نادرة وراء الفكرة

استلهم العلماء العلاج من طفرة جينية نادرة تُعرف باسم ANGPTL3، تجعل أصحابها يتمتعون بمستويات منخفضة طبيعيًا من الكوليسترول والدهون الثلاثية دون أي آثار صحية سلبية.

وأوضح نيسن: "الآن، يمكننا بفضل تقنية كريسبر أن نُعطل هذا الجين لدى الآخرين لنمنحهم نفس الحماية الطبيعية ضد أمراض القلب."

أظهرت النتائج أن الجرعات الأعلى من العلاج كانت الأكثر فعالية في خفض الدهون الضارة في الدم، بينما اقتصرت الآثار الجانبية على تهيّج بسيط في مواضع الحقن.

وأشار الباحثون إلى تسجيل حالتين طفيفتين من الأعراض الجانبية، إحداهما زيادة مؤقتة في إنزيمات الكبد، في حين لم تُسجّل مضاعفات خطيرة مرتبطة بالعلاج.

ورغم وفاة أحد المشاركين بعد ستة أشهر، أكد الأطباء أن الوفاة لم تكن مرتبطة بالتجربة، إذ تلقى المريض أدنى جرعة لم يكن لها تأثير فعلي.

من المقرر أن تبدأ المرحلة الثانية من التجارب السريرية خلال الأشهر المقبلة، على أن تتبعها المرحلة الثالثة التي ستشمل عددًا أكبر من المرضى.

وقال نيسن: "نسابق الزمن لتطوير هذا العلاج، لأن ملايين الأشخاص حول العالم يعانون من اضطرابات الكوليسترول، وكثير منهم لا يلتزمون بالعلاج الدوائي أو لا يستجيبون له."

خبراء: لا تتوقفوا عن تناول الأدوية التقليدية

رغم الحماس الكبير حول النتائج، دعا أطباء القلب إلى الحذر وعدم التسرع في استبدال الأدوية الحالية بالعلاج الجيني الجديد قبل إثبات فعاليته الكاملة.

وقالت الدكتورة آن ماري نافار، أستاذة أمراض القلب في جامعة تكساس: "على المرضى الاستمرار في تناول أدويتهم الحالية، فخفض الكوليسترول بشكل مستمر هو العامل الأهم لحماية القلب على المدى الطويل."

يصف الأطباء هذا الاكتشاف بأنه طفرة في الطب الجيني، قد تُحدث نقلة نوعية في التعامل مع أمراض القلب الموروثة وارتفاع الكوليسترول المزمن.

فإذا أثبت العلاج فعاليته وأمانه على نطاق أوسع، فقد يصبح أول علاج جيني دائم لأحد أكثر الأمراض انتشارًا حول العالم.